特定のゲノム位置に二本鎖切断(double-strand breaks: DSB)を作るためのガイドRNA(gRNA)の設計は簡単なよう(単にPAM部位を探すだけ)に見えますが、オフターゲット効果を避けながら、ゲノム編集が目的の遺伝子座で確実に行われるようにするには、考慮すべき多くの要素があります。

我々は、ゲノム編集を成功させるために、機能性と特異性を念頭に置いてEdit-Rアルゴリズムを開発しました。gRNAが特異的でなかったり機能的でなかったりすると、望ましくない遺伝子発現や望ましくない細胞効果を引き起こす可能性があります。特異性とは、gRNAがどれだけ特定の遺伝子を標的とできるかを意味し、機能性とは、gRNAが効果的に遺伝子をオンまたはオフにする能力を意味します。

特異性評価を含むEdit-Rアルゴリズムは、各gRNAのスコア付けに使用され、機能的タンパク質ノックアウトの可能性が最大で、オフターゲット編集が最小となるよう予めデザインされたgRNAを提供します。これらの試薬は、アレイ化スクリーニング用の化学合成および化学修飾RNAとして、またはプールスクリーニング用の発現レンチウイルス製品としてご利用いただけます。