Literature Review：同時ノックインおよび複数遺伝子ノックアウトのための塩基編集プラットフォーム
このLiterature Reviewでは、従来のパラダイムとは異なるゲノム編集の応用について掘り下げています。
革新的なPin-pointプラットフォームによる塩基編集の変革
Pin-point™ 塩基編集プラットフォームは、斬新な3コンポーネント構成のデザインと良好な安全性プロファイルを備えており、複数遺伝子の同時改変を可能にすることで塩基編集の機能を強化し、ヒト疾患モデルへの応用を可能にしています。塩基編集はCRISPR-Cas9ベースの技術であり、研究者はゲノムDNAに精密な塩基の変更を加えることができます。このような精密な編集は、疾患の原因遺伝子の発現抑制、疾患に関連する点変異の修正、そして細胞治療の最適化などに使用することができます。
Pin-point塩基編集には、次の3つの主要コンポーネントが必要です。
ガイドRNAが改変Cas9をゲノム上の特定の位置に誘導し、DNA片鎖に「ニック（切れ目）」が生成されます。その間デアミナーゼ酵素はその部位にリクルートされ、ニックの入っていないDNA鎖の塩基を変換します。たとえば、C>T置換です。改変されたDNA鎖はニックの入った鎖の修復テンプレートとして使われ、塩基対の置換が完了します。
Pin-pointプラットフォームの斬新な3コンポーネント構成は、個々のシステムコンポーネントを「ミックスアンドマッチ（うまく組み合わせる）」する比類のないフレキシビリティをもたらし、標的遺伝子毎の編集の完全なる最適化を実現します。
次世代遺伝子編集の普及を促進します。
DNAの2本鎖切断を生成する従来のCRISPR技術と比較して、塩基編集はDNA片鎖にのみニックを入れるので治療用途としてより安全です。このニックは、挿入、欠失、およびその他再配列のリスクの軽減に加えて、塩基変換効率を高めます。
当社は、さまざまなPin-point塩基編集の試薬製品と受託サービスに加え基本特許や特許出願に対するライセンスを取り揃え、基礎研究から治療薬に渡るマーケット全体への塩基編集への幅広いアクセスを提供します。塩基編集のアクセスを誰もが使用できるようにすることで、Pin-pointプラットフォームは、遺伝子疾患に対する新規治療法ひいては根治療法の開発を加速する可能性を秘めています。
主なアプリケーション：
Pin-pointプラットフォームの利点：
最適な実験条件のためのモジュラーシステム
高い効率のゲノム編集プラットフォーム
複数のターゲットに対応するマルチプレックス編集
既存のCRISPR-Cas9安全性の向上
標的編集のための汎用性のテクノロジー
T細胞およびiPSCにおける検証済みの性能
免責事項：Pin-pointプラットフォーム技術はRevvity社からの商業ライセンス契約の下で臨床研究および商業化が可能です。Pin-point試薬は研究目的のみに使用可能です。
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